利用CRISPR CAS9基因编辑技术对基因突变进行纠正

2017-08-24

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人们尝试用基因组编辑纠正人类胚胎的致病性突变,但是对于它的安全和有效性仍存在很大的担忧。Shoukhrat Mitalipov及同事尝试使用CRISPR-Cas9基因编辑技术纠正人类胚胎的一种可遗传心肌症突变。通过优化实验条件,作者表明镶嵌性明显降低,而且对于这种杂合突变而言,在人类胚胎中使用野生型等位基因作为模板,CRISPR Cas9蛋白诱导的双链断裂似乎会优先修复。该研究结果增进了我们对编辑人类生殖细胞所存在的希望和挑战的理解。

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利用CRISPR CAS9基因编辑技术对基因突变进行纠正

Figure 1: Gene editing in embryos.


参考文献

Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos


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