美国 FDA生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示，FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。
Marks 表示，“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是，在加速审批的情况下，我们不能对批准过于谨慎，这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”
在加速审批下，如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获益，则 FDA 可以在确证性证据出现之前对药物给予临时性的加速许可。
加速审批对于罕见疾病尤为重要，因为极少数患者无法进行传统上被认为是医学证据黄金标准的安慰剂对照研究。相反，研究人员将不得不依赖生物标志物和创新的试验设计。他指出，虽然每种罕见病只影响少数人，但总计有数百万患者受其折磨。
FDA 今年还准备启动针对罕见疾病的曲速行动（Operation Warp Speed），这一行动计划将确保对于某些罕见疾病项目，企业不必像一般产品申请一样花时间等待听取 FDA 的回复并做出回应。
Marks 表示，FDA 将在未来几个月内挑选首批项目，希望今年年底能达到 10 个左右的项目。重点将放在最有可能成功治疗需求最未获得满足的疾病的产品上。“即使我们只能将这些项目从进入临床试验到获得批准的时间缩短 25%，这也意味着人们可能还活着。”
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