基因编辑技术联盟CRISPR-IL用AI技术提高基因编辑的准确性和效率

Magigen
2022-01-11

CRISPR技术是用于检测和修饰DNA序列的基因组编辑技术和实现遗传变化的工具。该技术在个性化医疗、基因治疗、农业等领域具广阔的应用前景。

以色列创新署IIA( Israel Innovation Authority)在2020年批准成立了以色列基因编辑技术联盟CRISPR-IL,开发用于CRISPR基因组编辑的高级计算工具,提供基于人工智能端到端的基因组编辑解决方案。资金总投入约1160万美元,执行期限18个月,可再延长18个月。

以色列基因编辑技术联盟CRISPR-IL目前正处于第二个也是最后一个18个月的资助阶段,他们正在完善一个人工智能平台,该平台将提高基因编辑的准确性,并有可为新基因疗法的开发提供信息。

该联盟是由商业公司和研究机构组成,其任务是开发人工智能技术,提高基因编辑的准确性和效率,最近从政府投资机构以色列创新局IIA获得了约1440万美元的第二阶段资金。

新的资金将持续到2023年6月。

最初的资助阶段开发了一个名为Go Genome的技术平台,该平台能够为多物种基因编辑实验设计数千条向导RNA。在第二阶段,联盟正在寻求改善人工智能学习,以完善Go基因组的编辑特异性。

联盟参与者将人工智能与CRISPR技术相结合,以开发先进的计算工具,提高目标编辑和非目标编辑的效率。主要目标是开发一个新的人工智能平台,具有预测特定靶点引导RNA的新功能。

CRISPR-IL联盟成员包括以色列生物技术、制药、农业、生物信息学、渔业领域的企业以及巴伊兰大学、特拉维夫大学、魏兹曼科学研究所、本古里安大学、希伯来大学、赫兹里亚跨学科中心(IDC)、舍巴医学中心等大学、科研与医疗机构的科学家及科研团队。

公司参与者包括Evogene、NRGene、Hazera Seeds、TargetGene生物技术、Pluristem Therapeutics、农业生物技术公司Rahan Meristom、Colors Farm、生物技术总公司、BetterSeeds、昆虫养殖公司Freegem和分子生物学专家Hy实验室等。 CRISPR-IL技术联盟通过聚集以色列顶尖科学家,开展创新科研,将使以色列在全球基因组编辑技术领域位居世界前列。

CRISPR-IL通过一个名为Magnet的IIA竞争前研发项目获得资金。Magnet是一种通过像这样的合作联盟将知识从学术界转移到工业界的机制。

这是IIA资助的最大项目之一。

虽然IIA领导了该联盟,但该想法源自Evogene、NRGene和Bar Ilan大学CRISPR-Cas9研究员Ayal Hendel之间的合作。

Go基因组是管理细胞编辑实验的平台。

CRISPR的精度主要受到现有数据质量的限制,Go Genome正试图通过创建更高质量的数据集来改进基因编辑。

该联盟的目标是开发一个能够支持多种工作流程的系统。

Go基因组的第一个版本的开发在最初18个月的工作中完成。在Go基因组的帮助下,联合体成员已经实现了对人类细胞的有效率的编辑,尽管目前还没有关于CRISPR-IL的出版、同行评审的文献。

开发和完善任何人工智能系统的挑战是获得足够高质量的数据来训练算法。IIA注意到参与者正在收集不同的格式数据,没有什么的标准。

最大的问题是:能否将不同系统上产生的数据用于人工智能系统并获得良好的结果?联盟第一阶段发现,这是可行的。

CRISPR-IL与美国政府国家标准与技术研究所合作,致力于基因编辑协议的标准化,首先是NIST采用的词典作为基线。

该联盟有3个研究小组,包括了用于开发RNA预测指南的工作组,另一个用于术语、信息管理和分析的工作组,以及第三个分别侧重于人类、植物和动物DNA编辑的工作组。

联盟将在CRISPR-IL的第二阶段继续开发和使用Go基因组。

许多参与者希望将Go基因组纳入他们自己的技术和流程中。例如,Emmanuel说Evogene正在将其生成器AI基因组学平台与Go基因组连接起来。

在2021年2月的NIS 1亿首次公开募股后,NRGene表示将将部分收益整合到CRISPR-IL的工作中,从而创造出基于CRISPR的产品。这些整合计划是联合参与者的典型案例。

领导该联盟制药工作组的Pluristem Therapeutics正在转向Go Genome,以继续之前关于新一代胎盘扩增细胞的工作。这家总部位于海法的生物技术公司预计,这将产生新一代异基因细胞疗法。

Pluristem已经为严格控制条件下的细胞制造创造了一个平台。为了使基因编辑从学术层面转移到批准的药物产品,Pluristem需要像Go Genome这样的平台的计算能力,以确保安全、有效和精确。

尽管CRISPR技术是未来计划的组成部分,但该公司在加入该联盟之前尚未进入基因编辑领域。CRISPR-IL启动后,Pluristem建立了一个基因编辑实验室。

Pluristem精通细胞生长,但缺乏参与该联盟带来的一些生物信息学和人工智能专业知识。

自CRISPR-IL计划于2020年中期启动以来,Pluristem已经能够检测数百个基因编辑目标,以校准其自身的系统,并为Go基因组AI引擎提供支持。在刚刚起步的第二个融资阶段,该公司和其他合作伙伴开始测量基因输入的准确性。

该公司正在开发方法,以确保只有计划编辑的目标区域被修改,而DNA中的其他区域没有基因变化。

这将有助于Pluristem开发雄激素受体靶向技术,确定未来基因编辑的目标,并升级其CRISPR平台,以大规模生产其细胞产品。

Pluristem可能需要三年多的CRISPR-IL融资期才能将产品推向市场。

CRISPR-IL第二阶段的另一项任务是确定如何将Go基因组带给更广泛的受众。尽管以色列政府资助了Go基因组的开发,但该联盟更倾向于将该软件商业化,而不是将其投入公共领域。


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