突破，CRISPR新剑客，精准修复基因组
近日，基因编辑江湖刀光剑影，两位侠客出手不凡， 人声鼎沸。其中一位就是来自马萨诸塞州哈佛分校的David Liu。
Liu大侠的新秘籍，江湖上号称“碱基编辑”。
原来的CRISPR基因编辑系统采用的是无法预知，且不够锋利的分子剪刀，要切断DNA的相当大的部分。而Liu大侠的秘籍是重写单个碱基。
改变单一碱基的能力意味着，研究人员现在可以纠正超过一半的人类遗传疾病。
这个新工具，改编自CRISPR系统，是由在剑桥，马萨诸塞州广阔的哈佛和麻省理工学院的独立团队完成，David Liu是舵主。
以往利用CRISPR方法解决单个碱基问题，就像大炮打蚊子。新技术更像是“精密化学手术”，David Liu说，
2016年，他的小组研究出了第一个“碱基编辑”的方法，将一个目标DNA碱基转换成另一个，而不需要切开基因组的双螺旋。
在世界各地，它已被用于纠正基因，包括真菌、植物、鱼和老鼠，甚至藏有基因缺陷、可导致血液疾病的人类胚胎。
但是，当时该编辑器只能实现两种化学转换：胞嘧啶（C）进入胸腺嘧啶（T）或鸟嘌呤（G）进入腺嘌呤（A）。
2017年10月25日，发表在《自然》杂志上的一篇新论文中，David Liu描述了一个新的碱基编辑器，从另一个方向上开展工作，将T转换成C或A到G，从而可以恢复最常见的“点突变”类型，其中涉及单个异常碱基。
在人类胚胎肾细胞和骨癌细胞中，该技术进行了理想的校正，其效率约为50%，几乎没有可检测到的副产品。与之相对比，原来更常用的的CRISPR方法是，插入一段含有所需的碱基改变的DNA，修复相同的单碱基差异，效率小于5%，往往造成不需要的插入或大块的DNA缺失。
“这是基因组编辑领域的重大突破，”国立首尔大学分子遗传学家Jin Soo Kim说。
参考文献
CRISPR hacks enable pinpoint repairs to genome，Elie Dolgin，Nature 20171025
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