美格生物重磅推出“VLP基因编辑系统”，攻克干细胞转染难题！

摘要：
不依赖病毒、不整合DNA、不需电转仪！这一次，中国科研终于站上了“非病毒基因递送”世界级舞台——一场颠覆传统的CRISPR递送革命，正在加速基因治疗和干细胞研究的临床转化。

开篇：一次细胞敲除实验，引发的基因编辑革命

“原代细胞，电转两次全死光。”
这是一位从事干细胞研究五年的科研人员在实验群里自嘲的留言。
精准、高效地将CRISPR系统递送进细胞，是整个基因编辑行业的“登月计划”——尤其面对免疫细胞、干细胞、原代细胞这些“难啃骨头”，传统病毒载体虽效率高，却因插入突变、免疫风险等问题，早已走到瓶颈。

就在此时，一个中国团队推出的非病毒纳米递送系统悄然上线，刷新了多项关键指标。

美格生物联合表观生物，正式发布CRISPR/Cas9-VLP（Virus-Like Particle）服务体系，以“病毒仿生+纳米工程”打造新一代递送平台——精准、安全、无需病毒包装，尤其适配干细胞与免疫细胞编辑，正在加速临床与科研的双向突破。

01｜CRISPR/Cas9-VLP是什么？一图读懂“纳米快递”的工作机制

这项技术的核心，是将Cas9/sgRNA形成的RNP（核糖核蛋白复合物）“封装”进类病毒纳米颗粒（VLP）中，模拟天然病毒的膜融合能力，在不改变细胞基因组的前提下，实现精准敲除或修饰目标基因。

其工作流程如下：

• 利用HEK293T等细胞工厂高效生产VLP纳米颗粒；

• 每个颗粒精准载入一组Cas9/sgRNA RNP；

• 纳米颗粒通过膜融合方式进入目标细胞，释放RNP并启动基因编辑；

• 编辑窗口持续48-72小时后，RNP自动降解，避免脱靶或持续毒性。

  

图1. 实验流程

02｜为什么它是突破？比病毒载体更安全，比电转更简便

传统的基因编辑递送方式可分为三类：

• 病毒载体（如AAV、Lenti）：高效但有整合风险、免疫原性强；

• 电转/脂质体转染：效率低、细胞毒性高，尤其对干细胞和原代细胞几乎无解；

• RNP直接转染：精准但需要高端设备，兼容性差。

而CRISPR/Cas9-VLP递送系统正好补齐这三者缺陷：

✅ 无基因整合风险：仅递送蛋白和RNA，彻底避免DNA插入；
✅ 编辑效率飙升：优化sgRNA scaffold设计，命中效率可达90%以上；
✅ 超低细胞毒性：天然膜结构模拟病毒，细胞活力几乎不受影响；
✅ 简化实验操作：普通超净台操作即可，无需电转仪或病毒包装。

03｜实测数据首曝光：干细胞敲除效率惊人，原代细胞适配度极高

表1. BM-MSC中X蛋白敲除效果

在已发布的实验数据中，BM-MSC（骨髓间充质干细胞）中X蛋白的敲除效率高达85%以上。

图2. BM-MSC中X蛋白敲除效果

注：VLP系统成功敲除目标蛋白，细胞状态良好，存活率大幅优于传统方法

图3. BM-MSC中X蛋白敲除效果

注：系统已成功应用于T细胞、HSPCs、iPSCs等十余种高难度细胞类型，展现广谱适应能力

04｜技术亮点总览：精准释放 + 定制靶向 = 科研神器

膜融合进入机制：避免胞吞路径引发的降解，提高RNP释放效率；
可控编辑窗口：RNP在细胞内48~72小时内降解，确保时空精准调控；
定制化配体设计：针对特定细胞（如免疫细胞、原代干细胞）优化表面靶向分子，提升转染专一性与效率。

05｜适用场景全解析：从临床到科研，一套系统全覆盖

1. 基因治疗：
支持CAR-T免疫细胞改造、遗传病功能修复等应用，减少使用病毒带来的安全争议。

2. 再生医学：
辅助干细胞的精准诱导与分化控制，为构建组织器官铺平道路。

3. 高难度细胞模型构建：
快速建立原代细胞、肿瘤组织细胞的稳定编辑模型，加速疾病机制研究。

结尾：谁将率先掌握“非病毒CRISPR递送”的红利？

在这个全球基因编辑加速临床化的时代，谁能在**“递送系统”**上实现自主可控和快速部署，谁就能抢占核心竞争力。

美格生物CRISPR/Cas9-VLP平台的推出，不只是一个技术升级，更可能是一场行业洗牌的前奏。

如果你正从事细胞治疗、干细胞研究、基因功能研究——
这套系统，可能就是你打破转染瓶颈的关键钥匙。

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